黑龙江空管分局与南航龙江公司举办篮球友谊赛

计划入组约180名患者，以1:1:1:1的比例随机分配进入各队列组（安慰剂、25 mg、50 mg、75 mg）。

据国际糖尿病联盟数据，2019年全球有4.63亿人患有糖尿病，预计到2045年将达到7.0亿，而我国糖尿病发病率为11.2%。HR17031注射液是恒瑞医药自主研发的基础长效胰岛素与GLP-1类似物的固定比例复方注射液，在胰岛素使用剂量相同或更低的情况下，降糖效果优于基础胰岛素，并且能减少低血糖风险，避免胰岛素治疗带来的体重增加等不良反应，为2型糖尿病患者带来更多获益。

磺达肝癸钠注射液通过一致性评价磺达肝癸钠注射液主要可用于以下三项适应症：用于进行下肢重大骨科手术如髋关节骨折、重大膝关节手术或者髋关节置换术等患者，可预防静脉血栓栓塞事件的发生、用于无指征进行紧急（＜120分钟）侵入性治疗(PCI)的不稳定性心绞痛或非ST段抬高心肌梗死(UA/NSTEMI)患者的治疗、用于使用溶栓或初始不接受其它形式再灌注治疗的ST段抬高心肌梗死患者的治疗。因此亟需针对性疗法解决患者需求。2007年，欧洲药品管理局（EMEA）批准了GSK磺达肝癸钠新的适应症，用于急性冠状动脉综合征的治疗(ACS)。该药最初由赛诺菲圣德拉堡集团和欧加农公司联合原研，后授权给葛兰素史克（GSK）。除恒瑞医药外，国内另有兆科药业（合肥）、南京健友生化制药等4家企业获批生产，其中南京健友生化制药、兆科药业（合肥）视同于通过仿制药一致性评价。

目前本品已在包括中国在内的多个国家及地区广泛上市销售。又双叒叕，看医药一哥恒瑞医药如何独领风骚。在政策层面，2017年中国国家罕见病注册体系正式上线。

中国罕见病产业未来发展趋势在产业发展趋势方面，中国罕见病产业正经历着三大变迁：由外企主导，转向本土药企、外企百花齐放。在我国公布的121种罕见病中，有10种罕见病的患者人群在10万人以上，甚至超过部分肿瘤患者群。破解天价药之殇，中国罕见病产业如何迈出下一步？ 2021-09-13 17:39 · 林山月 未来的罕见病产业一定是政策更完善、资本更关注、人才更聚集的领域。中国罕见病产业价值何在？胡奇聪认为，放眼全球，罕见病产业具有三大价值：医学价值、技术价值以及商业价值。

随着产业的不断发展，将会有一批具有国际视野、面向国际市场的罕见病本土企业走出去。然而当前国内罕见病诊疗仍然与国外存在较大差距，进口药和仿制药仍然占据了很大的比重，想要有效解决天价药问题任重道远。

在商业价值层面，罕见病产业的市场潜力也非常巨大。2011年-2020年十年间，罕见病（不含肿瘤适应症）药物从1期临床到获得美国FDA批准上市的平均成功率为17.0%，是整体药物研发成功率7.9%数据的两倍。三是保障水平低，药价高昂导致患者难以支付。尽管在政策扶持下，近年来我国罕见病药物研发取得了长足进步，越来越多企业入局这一领域，为罕见病诊疗带来了新的希望。

可以预见，在罕见病治疗领域，未被满足的需求是巨大的。在医疗机构层面，由卫健委统筹管理罕见病协作网络已经吸纳了超300家成员医院。从临床2期到获批上市的时间来看，孤儿药研发时间不超过5年，而非孤儿药却要6-8年的时间。二是诊疗能力弱，确诊周期较长。

尤其是包括基因治疗、RNA、补体疗法等在内的多个新兴技术平台正在以罕见病为练兵场，并逐步拓展到其他罕见和常见疾病，拓宽其技术价值。市场广阔、研发成功率高，这两大因素正吸引着越来越多企业在罕见病领域发力。

现场，波士顿咨询董事、总经理兼全球合伙人胡奇聪博士，基于《中国罕见病产业报告》，对罕见病产业的价值、落地挑战以及发展趋势进行了分享。毋庸置疑，国内罕见病领域产品创新仍然处于1.0时代，相较于肿瘤及特药领域的2.0乃至3.0时代较为落后，但是可以看到，一些企业正在通过自主创新和战略合作，实现同类最优快跟研发，进而打造首创罕见病药物的创新医药科技平台。

由仿制药物，转向快速跟随及首创新药。与未满足需求相呼应的，是罕见病药物可观的研发成功率。纵观发达国家或中等发达国家在罕见病支付方面的历程，一般在人均GDP超过一万美元时期解决高值药物问题。从年龄分布来看，20岁以下的罕见病患者占比约为60%，且多为婴儿期发病，而有效的药物治疗可显著延长患者带病生存期至数十年。随着产业的不断发展，将会有一批具有国际视野、面向国际市场的罕见病本土企业走出去，带来一系列具有临床价值的原创药物和技术，并催生能够服务于广大的罕见病患者的业态和生态。2019年首部国家级罕见病诊疗指南《罕见病诊疗指南（2019年版）》推出。

为推动中国罕见病产业发展，近日第十届中国罕见病高峰论坛在杭州召开。2015年孤儿药市场规模为270亿美元，2020年已增至620亿美元，预计2025年将达到1100亿美元的规模，2030年将进一步增至1940亿美元。

2016年，国内罕见病市场规模约为10亿元人民币左右，2020年超过30亿元人民币，占全球比例大概是1%。在患者组织层面，尽管国内外尚存在一定的差距，但是近年来我国罕见病患者组织发展迅速，令罕见病患者的声音得以传播得更广，进而帮助改善患者的生存及治疗现状。

因此，在某些疾病领域，第一座大山实际上并不存在。与之相对的是，在肿瘤治疗领域，绝大多数肿瘤已有多种标准治疗方案，比如胃癌获批药物已超过90种，乳腺癌治疗超80种药物获批，患者有着更多元的治疗选择。

无药可医、有药用不起，是摆在罕见病患者及其家庭面前的两大难关。而中国2019年人均GDP便已突破1万美元，预计今后我国相关部门将会在罕见病诊疗领域提供更大的支持。2018年首个国家级非营利性罕见病交流平台——中国罕见病联盟问世。当前，国内对罕见病的诊疗能力弱是不争的事实。

目前，全球已发现超7000多种罕见病，其中仅约5%具备有效治疗药物，绝大多数罕见病仍然缺乏有效治疗手段。不过胡奇聪指出，在多方共同推动下，中国罕见病的诊疗水平正在快速提升。

自2015年以来，越来越多本土制药企业正在布局罕见病市场，现有入局者包括北海康成、康蒂尼药业、德益阳光、曙方医药、琅钰集团等专注罕见病领域的企业，博雅辑因、瑞博生物、枢密科技等以罕见病为切入口、主打技术平台的企业，以及荣昌生物、百济神州、和铂医药等制药企业。在医疗保障方面，胡奇聪表示，中国罕见病支付已经走到了转折节点。

由关注药物治疗的特药模式，转向以患者需求为导向的生态模式。站在新的时间点上，胡奇聪相信，未来的罕见病产业一定是政策更完善、资本更关注、人才更聚集的领域。

另外，在投资回报方面，近4年间罕见病药物研发企业的股票收益接近400%。对标全球市场，中国罕见病未来发展空间十分广阔。阻碍罕见病产业发展的三座大山通常认为，在我国罕见病产业的发展道路上，存在着三座大山：一是患者少，治疗周期短福瑞他恩是全球首创外用雄激素受体（AR）拮抗剂。

2016年中国雄激素性脱发药物市场规模12.56亿元，而到了2019年，中国雄激素性脱发药物市场规模已达15.80亿元，预示着其未来增长的潜力仍然很大。福瑞他恩对于雄激素性脱发患者的疗效具有统计学差异和临床意义。

2021年7月，福瑞他恩治疗雄激素性脱发的II期临床试验申请已获得美国FDA同意开展。根据弗若斯特沙利文行业数据的统计显示，2018年中国男性人口的雄激素性脱发患者超过9200万人，美国男性人口的雄激素性脱发患者超过3100万人，并且数量均持续上升。

其中，雄激素性脱发最为常见。详细的数据将在临床研究报告完成后公布。